EspeRares Prüfpräparat Rimeporide erhält europäischen Orphan-Drug-Status für Duchenne-Muskeldystrophie

Die Stiftung EspeRare gab heute bekannt, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) einen Orphan-Drug-Status (Orphan Drug Designation / ODD) für Rimeporide – ihrem führenden Präparat für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) – zugelassen hat.

Rimeporide ist ein selektiver Natrium-Protonen-Austausch-NHE1-Hemmer, der ursprünglich von Merck Serono für die Behandlung von Herzinsuffizienz entwickelt wurde. Die bisherigen klinischen Studien haben gezeigt, dass Rimeporides Sicherheitsprofil klinisch akzeptabel für Erwachsene ist.

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