PTC Therapeutics und BioMarin Pharmaceutical gastieren das DMD Industry Symposium

PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) and BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) announced today that they will host an Industry Update Symposium on Advances in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) and Biomarkers on Monday, June 22nd from 10 am1 pm ET at the Le Parker Meridien in New York City. Leading experts in the field will review the latest research on DMD, including natural history data, clinical biomarkers, and imaging assessments used in monitoring disease progression and response to therapy. An overview of state-of-the-art therapies in development for DMD will be discussed.

A live webcast of the event will be available on the Events and Presentations page under the investor relations section of PTC Therapeutics‘ and BioMarin’s websites at www.ptcbio.com and at www.BMRN.com. A replay of the presentation will be archived. The presentation will be archived for 2 weeks following the presentation. It is recommended that users connect to the company website several minutes prior to the start of the webcast to ensure a timely connection.

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EspeRares Prüfpräparat Rimeporide erhält europäischen Orphan-Drug-Status für Duchenne-Muskeldystrophie

Die Stiftung EspeRare gab heute bekannt, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) einen Orphan-Drug-Status (Orphan Drug Designation / ODD) für Rimeporide – ihrem führenden Präparat für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) – zugelassen hat.

Rimeporide ist ein selektiver Natrium-Protonen-Austausch-NHE1-Hemmer, der ursprünglich von Merck Serono für die Behandlung von Herzinsuffizienz entwickelt wurde. Die bisherigen klinischen Studien haben gezeigt, dass Rimeporides Sicherheitsprofil klinisch akzeptabel für Erwachsene ist.

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Freitag bis Sonntag 12. bis 14. Dez. 2014, 14 bis 19 Uhr: Weihnachtsmarkt Herrliberg

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  • Kunsthandwerk aus Nepal, Mexico und Thailand
  • Steinskulpturen von Vanda Bilinski
  • Biblische Holzfiguren von Kazimierz Kowalczyk
  • Geflochtene Objekte von Mariska Wieland
  • Schmuck-Unikate und wärmende Textilien
  • Spezialitäten aus Palästina und Ägypten
  • Zukunft für Kinder in Muntigunung mit Produkten aus Bali
  • Verein SOS Duchenne mit handgemachten Geschenkartikeln
  • … Glühwein, Lebkuchen–und vieles mehr!

Der etwas andere Weihnachtsmarkt. Unser farbenfroher und stimmungsvoller Market Place zur Adventszeit ist inzwischen bereits zur Tradition geworden. Kunst und Kunsthandwerk haben darin ebenso ihren Platz wie ausgesuchte, handgefertigte Geschenkartikel, farbenreiche Schals und Schmuck, Weihnachtsdekoration, feinste Backwaren und vieles mehr. Der Erlös geht an Institutionen, die sich für sozial Schwächere engagieren. Es sind durchwegs sinnvolle Geschenke, die schon deshalb doppelte Freuden bereiten! Und noch etwas: Der Market Place ist auch ein angenehmer Ort und Ruhepunkt für persönliche Gespräche jenseits der vorweihnächtlichen Hektik. Öffnungszeiten: Freitag bis Sonntag, 12. bis 14. Dezember 2014, 14 bis 19 Uhr kulturschiene beim Bahnhof, General Wille-Strasse, 8704 Herrliberg-Feldmeilen Marielen Uster, Tel. 044 391 88 42, www.kulturschiene.ch

Forschende entwickeln Wirkstoff gegen tödlichen Muskelschwund bei Knaben

Berner Forschende des Departement für Chemie und Biochemie haben nun einen neuen Wirkstoff entwickelt und ihn zusammen mit einem internationalen Team erfolgreich getestet.

Pressemitteilung der Universität Bern:

Die Duchenne Muskeldystrophie ist eine Erbkrankheit, die zum Muskelverlust und im Teenageralter zum Tod führt. Berner Forschende haben nun einen neuen Wirkstoff entwickelt und ihn zusammen mit einem internationalen Team erfolgreich getestet.

Die Duchenne Muskeldystrophie (DMD) ist eine relativ seltene Erbkrankheit, die nur Knaben trifft und zum unumkehrbaren Muskelschwund führt. Betroffen ist zirka einer von 3500 neugeborenen Knaben. Im Alter von ca. 10 Jahren sind Duchenne-Patienten auf den Rollstuhl angewiesen und werden immer stärker pflegebedürftig. Sie sterben in der zweiten Lebensdekade, in der Regel an Herz- oder Lungenversagen. Bislang gibt es kein Heilmittel. Forschende aus Bern, Frankreich, England und Schweden haben nun aber nun einen erfolgversprechenden Wirkstoff getestet. Die entsprechende Studie wurde im Fachmagazin «Nature medicine» publiziert.

Genetischer Defekt führt zu Muskelversagen

Die genetische Ursache der Krankheit konnte in den letzten Jahren geklärt werden. Sie liegt in einem Defekt im Gen, welches für die Herstellung von Dystrophin verantwortlich ist. Dystrophin ist ein für die Muskelfunktion wichtiges Eiweiss. Fehlt es, so kann eine einzelne Muskelzelle nicht mehr richtig mit anderen Muskelzellen zusammenarbeiten; der gesamte Muskel versagt. Als Folge der genetischen Mutationen wird entweder kein Dystrophin produziert oder lediglich eine funktionsuntüchtige Variante.

Ein seit kurzem praktizierter, erfolgversprechender Therapieansatz besteht nun darin, mit kurzen Stücken einer chemisch veränderten DNA, sogenannten Antisense Oligonukleotiden (AO), den Fehler bei der Herstellung von Dystrophin zu korrigieren. Mit den bisher getesteten Wirkstoffen ist es allerdings noch nicht gelungen, einen signifikanten Heilungseffekt bei den Patienten zu erzielen. Das liegt daran, dass die entsprechenden Wirkstoffe noch zu wenig aktiv sind und vitale Muskeln wie das Herz gar nicht erreichen.

Erste Tests erfolgreich

Ein am Departement für Chemie und Biochemie der Universität Bern – mit finanzieller Unterstützung durch den Schweizerischen Nationalfonds (SNF) und der Association Monégasque contre les Myopathies (AMM) – entwickeltes Oligonukleotid, die sogenannte Tricyclo-DNA, zeigt nun gegenüber bisher bekannten Wirkstoffen wesentliche Vorteile. Bei Experimenten an Mäusen sorgt dieser Stoff für eine verbesserte Dystrophin-Produktion in allen Muskeln inklusive Herz und Lunge – und verbessert somit Mobilität und Lebenserwartung bei den Mäusen.

Überraschend konnte auch eine Korrektur der Dystrophin-Produktion im Hirn beobachtet werden. Damit wurde zum ersten Mal gezeigt, dass ein Oligonukleotid die sogenannte Blut-Hirnschranke überwinden und dort aktiv werden kann. Dies dürfte insbesondere für andere neuromuskuläre Krankheiten, wie etwa spinale Muskelatrophie oder Huntington’s Disease, von Bedeutung sein.

Als nächstes sind nun klinische Tests mit Tricyclo-DNA am Menschen geplant. Die Federführung dazu liegt bei dem 2012 gegründeten Spin-off-Unternehmen der Universität Bern Synthena AG. Das Unternehmen stellt die Tricyclo-DNA her und treibt die Entwicklung eines Medikaments für Duchenne-Patienten voran. Im Aktionariat sind neben der Universität Bern und den Erfindern der Technologie auch zwei gemeinnützige Patientenorganisationen vertreten, nämlich das Duchenne Parents Project France (DPPF) und die AMM.

Quellenangabe:
Aurélie Goyenvalle, Graziella Griffith, Arran Babbs, Samir EL Andaloussi, Kariem Ezzat, Aurélie Avril, Branislav Dugovic, Remi Chaussenot, Arnaud Ferry,Thomas Voit, Helge Amthor, Claudia Bühr, Stefan Schürch, Matthew J. A. Wood, Kay E. Davies, Cyrille Vaillend, Christian Leumann*, Luis Garcia*; Functional correction in mouse models of muscular dystrophy using splice-switching tricyclo-DNA oligomers, Nature Medicine, 2015, DOI: 10.1038/nm.3765

Studie

Die komplette Studie ist in der Zeitschrift Nature Medicine publiziert worden.

Studie lesen (Download) »

 

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